"3개월 동안 메디라마를 준비하며, 국내 제약바이오 분야의 변화를 목격했습니다. 메디라마에서 국내 바이오 생태계 판도를 바꿀 수 있겠다는 자신감이 생겼습니다."(이춘엽 최고경영책임자)

"어제의 미충족의료수요(unmet needs)가 오늘의 unmet needs와 다를 수 있습니다. 메디라마는 이렇게 변화가 빠른 신약개발의 미충족의료수요를 파악해 전임상과 임상에 시시각각 반영하는 개발전략을 제공해 줄 수 있습니다."(문한림 최고과학책임자)

"우리의 목표는 글로벌 제약회사들이 관심이 가질 만한 전임상과 임상 데이터 패키지를 만드는 것입니다. 제대로 된 질환 동물모델로 실험한 데이터, 제조품질관리(CMC) 관련 자료를 잘 꾸려 기술이전 논의가 이뤄지도록 할 것입니다."(주상은 최고운영책임자)

"이미 자본시장에서 국내 바이오벤처가 협업하기에는 좋은 토대가 마련됐습니다. 서로 지분을 주고, 더 큰 성공을 도모할 수 있는 오픈이노베이션의 장은 열렸습니다."(조영국 최고재무책임자)

임상개발 컨설팅을 하던 문한림 메디라마 최고과학책임자(CSO)는 글로벌 제약회사 GSK에서 인연이 시작된 이춘엽 메디라마 최고경영책임자(CEO)와 주상은 메디라마 최고운영책임자(COO)를 찾아가 국내 신약개발 생태계를 위해 준비하고 있는 회사의 틀을 설명한다. 문 대표 뜻에 동의한 두 각자대표는 메디라마 설립에 함께하고, 신약개발에 주요 요소인 자본을 유치할 전문가 조영국 메디라마 최고재무책임자(CFO)까지 합류했다.

이렇게 탄생한 메디라마는 신약개발에 주력하는 바이오벤처들이 비임상을 마친 후 프로젝트를 맡기면, 개발전략을 세워 임상시험을 제대로 진행할 수 있도록 돕는다. 단순히 임상시험을 수행하는 것 뿐만 아니라, 신약개발 사업화를 위해 기술이전, 투자유치, 국내상장(IPO)을 위한 지원 계약이 성사될 수 있도록 돕는다. 히트뉴스는 네 명의 각자대표를 만나 메디라마가 국내 신약개발 생태계에서 어떤 역할을 할 수 있는지 들어봤다.

문한림 CSO(문)=우리도 물리적으로 가용할 수 있는 자원의 한계가 있기 때문에, 모든 회사들과 협업을 도모할 수는 없습니다. 우선 유망한 신약후보물질을 가진 회사들을 저희가 직접 찾아나서, 선별하는 작업을 할 것입니다.

가령 폐섬유화증(IPF) 신약을 개발한다고 가정해 보죠. 지난 20년 동안 이 질환에서 다양한 신약개발을 위한 도전이 있었지만, 승인 받은 약물은 2개입니다. 이는 이 약물을 개발하기 위한 전임상과 임상시험 간 중개(translation)가 잘 이뤄지기 어렵기 때문입니다. 즉, 동물모델을 통한 전임상에서 임상의 성공 가능성을 예측하기 어렵기 때문입니다.

이런 상황에서 우리가 바이오벤처로부터 유망한 IPF 신약 후보물질 협업을 도모한다면, 미국 식품의약국(FDA)에서 요구하는 동물실험 데이터를 리뷰하면서, 컨설팅 해 줄 것입니다. FDA는 IPF 동물모델에서 대해서 △나이 많은 쥐를 갖고 실험을 할 것 △다양한 종류의 IPF 동물모델로 실험 등등을 제시하고 있습니다. 이런 조건을 충족하는 전임상 데이터 마련과 함께 FDA가 제시하는 각종 임상 패스트트랙도 동시에 진행할 것입니다.

정리하자면, 확실한(convincing) 비임상 데이터가 있는지를 살펴보고, 이를 토대로 성공에 가까운 임상 데이터 패키지를 만들 계획(plna)을 짤 것입니다.

문=메디라마는 임상개발전문회사(CDRO; Clinical Development and Research Organization)회사입니다. CDRO는 신약 후보물질(compound) 전체에 대한 임상 계획을 세우고, 개발 전략(development plan)을 세웁니다. 이 과정에서 해당 compound에 대한 적응증을 찾고, 적응증이 시장에 진입할 수 있도록 실질적인 임상 계획을 세우는 것입니다.

CRO의 주된 역할은 임상시험을 수행하는 것입니다. 많은 분이 임상시험과 임상개발이 동일하다고 생각하는 경우가 있는데, 임상개발과 임상시험은 매우 다릅니다. 우리는 임상개발 전문회사이지, 임상시험 전문회사는 아닙니다.

주상은 COO(주)=CRO의 목표는 정해진 기간 내에 임상시험을 프로토콜에 맞춰 완료하는 것입니다. 그러나 바이오벤처 혹은 신약개발사의 목표는 임상시험을 통해 신약개발의 성공률을 높여줄 수 있는 데이터를 확보하는 것입니다. 메디라마의 목표 역시 신약개발이 궁극적인 목표입니다.

문=특정 신약개발 회사가 우리에게 맡기면, 단순 서비스 제공자(service provider)가 될 수도 있고, 소유권(ownership)을 갖고 공동개발을 할 수도 있습니다. NRDO처럼 직접 물질을 들여오지는 않지만, 같이 결과를 키우는 것입니다.

이춘엽 CEO(이)=다양한 협업모델을 구상 중입니다. 최근 국내 신약개발 생태계 자본이 풍부해 졌다고는 하지만, 여전히 개발 전문성과 자본 유치(funding)에 어려움을 겪는 기업도 많습니다. 기업들의 상황에 맞춰 다양한 (협업 및 이익분 분배) 모델을 고려 중입니다.

조영국 CFO(조)=지분을 공유해 성공 가능성을 높이려는 업계 분위기는 이미 조성됐습니다. 우리의 도움을 필요로 하는 연구중심 기업이 충분히 있습니다.

주=맞습니다. 꼭 임상시험을 통한 개념입증(POC) 데이터가 갖춰져야지만, 라이선스 아웃(LO)이 되는 것은 아닙니다. 우리는 전임상부터 문 대표님 주도 하에 글로벌 제약회사에서 LO가 가능한 데이터 패키지를 만들 수 있도록 도울 것입니다. 임상개발과 사업개발(BD) 활동을 동시에 진행해, 빠른 시일 내에 LO가 성사될 수 있도록 할 것입니다.

문=어제의 unmet needs가 오늘의 unmet needs가 아닙니다. 어제까지 unmet needs 였는데, 이를 채워줄 수 있는 신약이 빠른 속도로 등장하고 있습니다. 또 unmet needs라는 것이 단순 신약일 수 있지만, 기존의 치료제와 병용해 효과를 높이는 것도 포함될 수 있습니다. 자신들이 보유한 신약 후보물질이 현행 표준치료를 개선할 수 있을지, 이를 개선할 수 있다는 것을 입증할 전임상 데이터를 확보해야 합니다.

글로벌제약회사가 전임상 단계에서 라이선스 인을 한다는 것은 항암제 기준 약 80% 위험분담(risk taking)을 하는 것입니다. 이런 상황에서 바이오벤처가 전임상 단계에서 라이선스 아웃을 하기 위해서는 작용기전(MOA)과 적응증 간의 연계가 무엇보다 중요합니다.

단순 효능(efficacy) 데이터뿐만 아니라, 경쟁약물 비교 데이터, 현행 표준요법 비교한 데이터도 있어야 합니다. 기존 치료제 대비 반드시 우월한 효능을 보이는 데이터가 없을지라도, 표준요법과 병행해 좋은 효능을 입증하는 데이터라도 좋습니다.

안전성 데이터도 중요합니다. 단순한 독성실험 외에도, 'special interest of AE(adverse event)'라는 특정 작용기전에 의해 발생하는 안전성에 대한 데이터도 확보하는 것도 라이선스 아웃에 도움이 됩니다.

이는 FDA에서 요구하는 데이터입니다. 가령 HER2 억제제(Blocade)의 경우 심장독성 이슈가 있는데, 이러한 기전에 따른 안전성을 입증할 수 있는 전임상 데이터를 보유하고 있으면, 라이선스 아웃하는 데 큰 이점으로 작용할 수 있습니다.

주=문 대표님이 말씀하신 데이터에 CMC 데이터를 준비한다면, 전임상에서도 충분히 글로벌제약회사에 LO를 시도할 수 있습니다. 임상시험계획승인신청(IND)를 제출하기 위한 모든 데이터가 완벽히 준비돼야 합니다.

여기에 최소한 5~7년 내에 발매될 신제품에 대한 비교 동물실험 데이터도 보유하고 있다면, 더큰 우위를 점할 수 있을 것입니다. 동물모델 역시 글로벌제약회사들이 각 적응증 별로 활용하는 것에서 실험을 진행해 데이터를 확보하는 것 역시 중요합니다.

문=의약품 국제공통기술문서(CTD)에는 △비임상 데이터(non clinical data) △CMC 데이터 △임상시험 계획이 있습니다. 물론 주 대표님이 말한 것처럼 미래 약물과 비교하는 것이 필요하지만, 그런 데이터를 갖추기가 현실적으로 쉽지만은 않습니다. 그러나 여전히 이러한 접근법은 도전해 봐야 합니다. 또한 비임상단계에서도 삼성바이오로직스와 같은 탄탄한 CDMO 회사와 협업해 CMC 측면에서 공정을 일정부분 세워두는 것도 중요합니다.

문=물론 아직까지 위험을 최소화하기 위해 베스트인클래스 전략이 더 많습니다. 사실 퍼스트인클래스의 진정한 의미는 단순히 새로운 MOA가 아니라, 기존 치료제와 다른 혁신적인 치료 환경을 제공해야 합니다. 그런 의미에서 CAR-T 치료제의 등장은 유의합니다.

가령 우리나라도 엑소좀 분야에서는 꽤 앞서나가고 있습니다. 그러나 엑소좀 분야가 진정으로 약으로 탄생할 수 있을지는 좀더 지켜봐야 합니다. 시장에 출시할 수 없는 새로운 MOA는 혁신신약이라고 할 수 없습니다. 우리는 이런 새로운 신규 모덜리티가 신약이 될 수 있도록 도울 것입니다.

제 목표는 '가장빠른 시장 진입(fastest entry to the market)'입니다. 이를 위해 임상에 참여한 환자 케이스를 세밀하게 분석해 종양(tumor)가 줄어드는 것을 분석해서, 이를 반영해 유연하게 임상 프로토콜을 변경해 나갈 것입니다.

조=물질을 직접 도입하지 않는 대신 유망한 아이템 혹은 후보물질에 대한 스페셜 컴퍼니를 만들 것입니다. 혹은 프로젝트 펀딩도 고려하고 있습니다. 투자자를 설득해 우리가 진행하고 있는 과제와 연결시키는 논의도 하고 있습니다.

이=처음 문 대표가 찾아왔을 때, 내가 어떤 역할을 할 수 있을지 고민이 있었습니다. 이젠 메디라마를 통해 국내 바이오 업계를 변화시킬 수 있다는 확신을 가집니다. 바이오벤처들이 새로운 신약을 개발하거나 LO를 하는데 기여할 것입니다.

문=환자를 위한 신약개발을 저를 비롯한 메디라마의 미션입니다. 우리는 신약개발 회사들의 파트너로서, 우리나라에서 신약이 나올 수 있도록 앞으로 나아갈 것입니다.