(서울=뉴스1) 김태환 강승지 기자 성재준 이영성 바이오전문기자 음상준 보건의료전문기자 = 문한림 메디라마 대표(혈액종양내과 전문의)가 성공적인 글로벌 임상시험을 위해서는 변화하는 임상시험 환경에 잘 적응하고 임상시험을 전략적으로 계획해 최대한 신속하게 진행해야 한다고 조언했다.

문 대표는 23일 오전 롯데호텔 서울에서 열린 '제19회 뉴스1 바이오리더스클럽'에서 '글로벌임상시험 키워드 세 가지'라는 기조발제를 통해 이같이 밝혔다.

우선 문 대표는 변화무쌍한 신약개발 환경을 빨리 인지하고 신속하게 대처해야 한다고 설명했다.

후보물질을 2차 치료제로 개발했어도 상황에 따라 1차 치료제로, 이후 수술 후 재발 환자 치료 등 적응증을 다양하게 변경해 개발하기도 한다. 적응증이 바뀌면 이에 맞춰 해당 치료제에 대한 수요 또한 변할 수 있기 때문이다.

규제기관 상황이 바뀌기도 한다. 미국 식품의약국(FDA)은 중증 질환이나 아직 치료제가 없는 의료상 미충족 수요가 많은 질환을 대상으로 임상시험이 끝나지 않은 신약 후보물질에 조건부 허가를 내주는 가속승인제도를 운영한다. 임상시험에서 효능을 검증하려면 시간이 오래 걸려 임상2상에서 대리 지표를 통해 효능을 간접적으로 입증한다.

하지만 최근 가속승인 제도를 통해 출시한 약물이 시장에서 철수하는 사례가 늘자 FDA는 임상3상을 시작한 상태에서 가속승인 허가를 내줄 예정이다.

문 대표는 또 임상시험을 계획단계부터 전략적으로 운영해야 한다고 강조했다.

글로벌 임상시험을 진행하면서 중간에 라이선스(기술이전) 할 것에 대비한 것이다. 임상1상 단계부터 중간에 해당 후보물질을 이전해도 상업화 단계까지 계산해 임상3상, 임상2상이 어떻게 이루어질 것인지, 맞춰서 계획을 세워야 한다는 설명이다.

임상시험을 최대한 빠르게 진행할 필요가 있다는 조언도 있었다. 문 대표는 "임상1상에 진입해서 4년 이내에 적응증을 받지 못하면 그 약은 시장에서 살아남기 어렵다. 베스트인클래스(계열 내 최고 신약)이나 안전성이 매우 뛰어난 경우 등 소수"라고 말했다.

가령 블록버스터 면역항암제 '키트루다'(성분 펨브롤리주맙)를 개발한 미국 MSD(머크앤컴퍼니)는 미국 브리스톨마이어스스큅(BMS)의 '옵디보'(성분 니볼루맙)보다 4년이나 늦게 개발을 시작했다. 하지만 MSD가 전사적으로 자원을 총 동원한 결과, 두 치료제가 같은해 출시돼 경쟁할 수 있었다.

메디라마는 임상시험 전략컨설팅 기업이다. CRO(임상수탁기관)와 스폰서 사이 다리 역할을 한다. 임상시험 진입 후 미충족수요 발굴, 임상 적응증 선정 등을 돕고 CRO와 규제기관과 소통하는 등 제품에 특화된 신약허가 로드맵을 개발하고 총괄적인 임상개발 과정을 수립한다.

문 대표는 "환경이 빨리 바뀌고 경쟁이 치열하기 때문에 신속하게 약을 개발할 수 있도록 계획을 잘 세워야 한다. 가장 중요한 것은 어떻게 해야 환자에게 도움이 되는 약을 개발할 수 있는지 접근하는 것"이라고 조언했다.